Объяснение: Нобелевская премия по химии за ножницы для редактирования генов

Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна разделили премию CRISPR в области химии, которая позволяет ученым «вырезать-вставить» внутри генетической последовательности. Это имеет множество потенциальных применений, но также вызывает этические проблемы.

Во-первых, исследователи искусственно создают направляющую РНК, которая помогает перенести генетические ножницы в то место в геноме, где будет сделан разрез. Чтобы отредактировать ген, они специально создают небольшой шаблон ДНК. Когда клетка восстанавливает разрез, она будет использовать эту ДНК-матрицу. Это меняет код в геноме. (Йохан Ярнестад / Шведская королевская академия наук)

Его простоту часто сравнивают с механизмом «Вырезать-Копировать-Вставить» в любом текстовом редакторе (или, вероятно, с не менее распространенным механизмом «Найти-Заменить»), в то время как его использование потенциально может трансформировать людей и все другие формы жизни. Он потенциально может устранить генетические и другие заболевания, увеличить сельскохозяйственное производство, исправить уродства и даже открыть более спорные возможности для создания «дизайнерских младенцев» и достижения косметического совершенства. Фактически, все, что связано с функционированием генов, можно исправить или «отредактировать».

Технология редактирования генов CRISPR (сокращение от довольно неэлегантно названной Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) вызвала огромный ажиотаж с момента ее разработки в 2012 году, как из-за обещания, которое она дает в плане улучшения качества жизни. и опасности его неправильного использования. Сотни ученых и лабораторий с тех пор начали работать над этой технологией для самых разных целей. За последние восемь лет эта технология принесла разработчикам ряд наград и наград. В среду его кульминацией стало вручение Нобелевской премии по химии двум женщинам, которые все это начали, 52-летней Эммануэль Шарпантье из Франции и 56-летней американке Дженнифер Дудна.

Возможно, это единственный раз в истории Нобелевской премии, когда две женщины были объявлены единственными лауреатами.

Технология

В редактировании или изменении последовательностей генов нет ничего нового. Это происходит уже несколько десятилетий, особенно в области сельского хозяйства, где несколько культур были генетически модифицированы для придания им определенных свойств.

Но CRISPR сделал редактирование генов очень простым и простым и в то же время чрезвычайно эффективным. «И возможности практически безграничны», - сказала Дебоджьоти Чакраборти, которая работает с этой технологией в CSIR-Институте геномики и интегративной биологии в Нью-Дели.

По сути, технология работает просто - она ​​определяет местонахождение определенной области в генетической последовательности, которая была диагностирована как причина проблемы, вырезает ее и заменяет новой и правильной последовательностью, которая больше не вызывает проблема.

Технология воспроизводит естественный защитный механизм некоторых бактерий, которые используют аналогичный метод для защиты от вирусных атак.

Молекула РНК запрограммирована на обнаружение конкретной проблемной последовательности на нити ДНК, а специальный белок под названием Cas9, который теперь часто описывается в популярной литературе как «генетические ножницы», используется для разрыва и удаления проблемной последовательности. Нить ДНК, когда она разорвана, имеет естественную тенденцию к самовосстановлению. Но механизм авторемонта может привести к повторному росту проблемной последовательности. Ученые вмешиваются в этот процесс самовосстановления, предоставляя желаемую последовательность генетических кодов, которая заменяет исходную последовательность. Это похоже на разрезание части длинной молнии где-то посередине и замену этой части новым сегментом.

Экспресс объяснилсейчас наТелеграмма. Нажмите здесь, чтобы присоединиться к нашему каналу (@ieexplained) и будьте в курсе последних новостей

Поскольку весь процесс является программируемым, он имеет замечательную эффективность и уже принес почти чудесные результаты. Существует множество болезней и расстройств, включая некоторые формы рака, которые вызваны нежелательной генетической мутацией. Все это можно исправить с помощью этой технологии. Есть обширные приложения и в других местах. Генетические последовательности болезнетворных организмов могут быть изменены, чтобы сделать их неэффективными. Гены растений можно редактировать, чтобы они могли противостоять вредителям или улучшить их устойчивость к засухе или температуре.

По словам Сиддхарта Тивари из Национального института агропродовольственной биотехнологии в Мохали, с точки зрения его последствий, это, возможно, самое значительное открытие в науках о жизни после открытия двойной спиральной структуры молекулы ДНК в 1950-х годах. с использованием технологии CRISPR на генах бананового растения.

Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна за открытие генетических ножниц CRISPR / Cas9, которые можно использовать для изменения ДНК живых существ.

Победители

Шарпантье и Дудна работали независимо, когда наткнулись на разные фрагменты информации, которые позже собрались вместе, чтобы развить эту технологию. Шарпантье, биологу, тогда работавшему в лаборатории в Швеции, потребовался опыт биохимика для обработки новой информации о генетических последовательностях конкретной бактерии, над которой она работала, под названием Streptococcus pyogenes.

Она слышала о работе Дудны в Калифорнийском университете в Беркли, и, согласно отчету, опубликованному на сайте Нобелевской премии, они встретились на научной конференции в Пуэрто-Рико в 2011 году. Шапантье предложил сотрудничество, на что Дудна согласился. Их исследовательские группы затем сотрудничали на большом расстоянии в течение следующего года. В течение года они смогли разработать революционную технологию редактирования генов.

Несколько других ученых и исследовательских групп также внесли жизненно важный вклад в развитие этой технологии. Кто-то вроде Виргиниюса Сиксниса, биохимика, работающего в Вильнюсском университете в Литве, широко известен как соавтор этой технологии. Фактически, Сикснис разделил премию Кавли 2018 в области нанонауки с Дудной и Шапентье за ​​эту технологию. Но плодотворный вклад двух женщин бесспорен. Их достижения были отмечены несколькими престижными наградами за последние несколько лет, в том числе Премией за прорыв в науках о жизни в 2015 году и Премией Вольфа в области медицины ранее в этом году.

В научном сообществе ходит слух о том, что Нобелевская премия по химии досталась биологам. Но, видимо, это не новое явление. Центральная роль химии в науках о жизни - на молекулярном уровне биология, по сути, химия - привела к тому, что в последнее время присуждалось все большее количество Нобелевских премий за работы в области биохимии. Фактически, в исследовательской статье, опубликованной ранее в этом году, отмечалось постепенное изменение характера премии по химии. Согласно Chemistry World, новостному журналу, издаваемому Королевским химическим обществом, из 189 ученых, удостоенных Нобелевской премии по химии, 59 работали в области биохимии. Это было больше, чем в любой другой области химии.

Читайте также | Нобелевские премии за Физика и Лекарство

Этические проблемы

В ноябре 2018 года китайский исследователь в Шэньчжэне произвел международную сенсацию своим заявлением о том, что он изменил гены человеческого эмбриона, что в конечном итоге привело к рождению девочек-близнецов. Это был первый задокументированный случай создания «дизайнерских младенцев» с использованием новых инструментов редактирования генов, таких как CRISPR, и поднял именно те этические проблемы, о которых говорили такие ученые, как Дудна.

В случае китайских близнецов гены были отредактированы, чтобы гарантировать, что они не заразятся ВИЧ, вирусом, вызывающим СПИД. Затем эта особая черта будет унаследована и их последующими поколениями. Обеспокоенность вызывала не столько причина, по которой эта технология использовалась, сколько этика рождения детей с определенными генетическими особенностями. Ученые отметили, что проблема в этом случае, потенциальное заражение вирусом ВИЧ, уже имеет другие альтернативные решения и методы лечения. Что еще хуже, так это то, что редактирование генов, вероятно, производилось без какого-либо разрешения или надзора со стороны регулирующих органов. Другие также отметили, что, хотя технология CRISPR была невероятно точной, она не была точной на 100 процентов, и возможно, что некоторые другие гены также могли быть изменены по ошибке.

Сама Дудна проводила кампанию за разработку международных правил и руководств по использованию технологии CRISPR и выступала за общую приостановку таких приложений до тех пор.

ПОДЕЛИТЕСЬ С ДРУЗЬЯМИ: